I progetti

L’obiettivo del San Raffaele è sconfiggere le malattie di oggi e di domani. Per farlo i nostri ricercatori lavorano allo stesso tempo su tre fronti:

  • Comprendere i meccanismi molecolari responsabili della loro insorgenza;
  • Identificare nuovi target terapeutici e nuove strategie terapeutiche;
  • Sviluppare nuovi metodi di diagnosi precoce.

Di seguito le principali aree di ricerca del San Raffaele. Per ognuna di esse abbiamo bisogno del tuo sostegno, perché non c’è cura senza ricerca.

Il diabete è una malattia cronica che colpisce nel mondo oltre 415 milioni di persone, una cifra destinata a raggiungere i 642 milioni entro il 2040. Esistono diversi tipi di diabete, i più comuni sono il tipo 1 e il tipo 2, in cui l’aumento degli zuccheri nel sangue è causato rispettivamente da un difetto nella produzione o nell’utilizzo dell’insulina, un ormone secreto dal pancreas e fondamentale per consentire l’ingresso dello zucchero nelle cellule. Nel diabete di tipo 1, in particolare, le cellule del pancreas deputate alla produzione di insulina vengono aggredite e distrutte dal sistema immunitario. A differenza del diabete di tipo 2, associato a un cattivo stile di vita, il tipo 1 può colpire a qualsiasi età e in qualsiasi condizione di salute. Le cause della reazione autoimmune alla sua origine rimangono per ora sconosciute e non esistono cure efficaci per la malattia: chi ne soffre dipende da iniezioni giornaliere di insulina, la cui mancanza può portare a morte anche nel giro di poche ore.

La ricerca
Tra le numerose linee di ricerca del San Raffaele nel campo del diabete – che affrontano la malattia a 360° in tutte le sue manifestazioni e complicanze – centrali sono quelle per sconfiggere il diabete di tipo 1: i nostri ricercatori cercano da un lato di controllare il sistema immunitario, la cui reazione è all’origine della malattia, dall’altro di ricostruire il tessuto pancreatico danneggiato; ciò è possibile attraverso il miglioramento del trapianto di isole da donatore e la messa a punto di approcci innovativi per ottenere cellule che producono insulina a partire da staminali riprogrammate.

Chi si occupa di diabete al San Raffaele
L'Ospedale San Raffaele vanta nel campo della ricerca contro il diabete una storia unica in Italia. È infatti proprio per questa specialità che venne per la prima volta riconosciuto IRCCS nel 1972. Per capitalizzare l’esperienza in questo campo, nel 2007 nasce il Diabetes Research Institute, una struttura che integra l’attività di ricerca di base, clinica e traslazionale del San Raffaele nel campo del diabete
I tumori sono un insieme eterogeneo di malattie caratterizzate dalla proliferazione incontrollata di alcune cellule dell’organismo. Queste cellule perdono la capacità di autoregolarsi e assumono comportamenti patologici a seguito dell’accumularsi di mutazioni nel loro DNA. Esistono due tipi di tumore: benigno e maligno, detto anche cancro. Mentre il primo rimane limitato all’organo in cui si è sviluppato, il secondo tende a invadere i tessuti circostanti e può acquisire la capacità - detta metastatica - di trasferirsi a nuovi organi, anche distanti, attraverso il flusso sanguigno.
Ogni giorno in Italia si scoprono circa 1.000 nuovi casi di cancro: in media, nel corso della vita, un uomo su due e una donna su tre si ammaleranno di tumore. Data la natura diversificata e complessa della malattia, è solo grazie all'interazione tra ricercatori e medici che è possibile, caso per caso, comprendere i meccanismi alla sua origine e sviluppare strategie diagnostiche e terapeutiche efficaci. Grazie alla ricerca e alla diffusione dei programmi di screening negli ultimi anni sono cresciute le percentuali complessive di guarigione, ma tanto rimane ancora da fare, soprattutto per alcuni tipi di tumore.

La ricerca
All'Ospedale San Raffaele le nuove conoscenze in campo oncologico hanno già trovato le loro prime applicazioni cliniche: dallo sviluppo di protocolli radioterapici e farmacologici personalizzati, al miglioramento dei trapianti di midollo per le leucemie e alla messa a punto di nuove strategie di immunoterapia dei tumori. In quest'ultimo campo, tra i progetti di ricerca più innovativi, c'è il tentativo di potenziare il sistema immunitario dei pazienti, aiutandolo a riconoscere e combattere più facilmente le cellule tumorali grazie a moderne tecniche di editing genetico e terapia genica.

Chi si occupa di tumori al San Raffaele
L’attività di ricerca nel campo della lotta ai tumori è ripartita tra una divisione interamente dedicata - la divisione di Oncologia Sperimentale, che comprende l’Istituto di Ricerca Urologica, specializzato nei tumori urogenitali - e la divisione di Immunologia, Trapianti e Malattie Infettive, dove molte unità si occupano di studiare il ruolo chiave del sistema immunitario nell’insorgenza e nella sconfitta dei tumori. A questi si aggiunge la stretta collaborazione con il centro di Imaging Sperimentale, per l’attività di ricerca in ambito diagnostico e radioterapico, e il Centro di Genomica Traslazionale e Bioinformatica, per la parte di genetica del cancro.
Con il termine malattie genetiche si indica l’insieme delle patologie causate in modo diretto da una o più anomalie nel DNA, come mutazioni in singoli geni o alterazioni a livello dei cromosomi. Si manifestano con più frequenza nei primi anni di vita, trasformando il destino di molti bambini, ma possono insorgere anche in età più avanzata. Le malattie genetiche non sono necessariamente malattie rare, anzi, molte di esse presentano incidenze significative nella popolazione comune. Ancor più che per altre condizioni di salute, in cui l’ambiente o lo stile di vita giocano a volte ruoli fondamentali, nel caso delle malattie genetiche la ricerca scientifica è l’unica che può aiutarci a trovare cure specifiche ed efficaci. Alcuni esempi di malattie genetiche studiate al San Raffaele sono il rene policistico, le neuropatie ereditarie, alcune patologie infiammatorie, i disordini nel metabolismo del ferro e sindromi rare che colpiscono il sistema immunitario, come ADA-SCID o la Leucodistrofia Metacromatica.

La ricerca
In questo campo la ricerca del San Raffaele si muove su più fronti: identificare, attraverso l'impiego di tecniche di genomica avanzata, i geni responsabili di queste malattie; mettere a punto nuovi test diagnostici genetici e molecolari per riconoscerle in ambito clinico; sviluppare terapie in grado di contrastarle. Su questo fronte, accanto ai classici approcci farmacologici, sono in corso sperimentazioni con terapie cellulari e geniche, campo in cui l'Ospedale San Raffaele è leader a livello mondiale.

Chi si occupa di malattie genetiche al San Raffaele
I meccanismi molecolari alla base delle malattie genetiche sono oggetto di studio di numerosi gruppi della divisione di Genetica e Biologia Cellulare. A loro impegno si aggiunge quello dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, una joint-venture tra l’Ospedale San Raffaele e la Fondazione Telethon, che si occupa di sviluppare in laboratorio e accompagnare fino ai primi studi clinici nuovi approcci di terapia genica per la cura di malattie rare a base genetica
Comprendere lo sviluppo e la funzione del sistema immunitario è fondamentale. Non solo per il suo ruolo nelle malattie autoimmuni - come il diabete e la sclerosi multipla - o per la sua capacità di proteggere l'organismo dai tumori, ma anche per la sua funzione primaria: neutralizzare le infezioni batteriche e virali. Dall’Escherichia Coli allo Staphylococcus aureus, sono almeno mezzo milione le persone colpite ogni anno nel mondo da infezioni resistenti agli antibiotici: molti batteri si sono trasformati in “super batteri”, diventando immuni ai farmaci che normalmente vengono utilizzati per debellarli. L’Organizzazione Mondiale della Sanità l’ha definita un’emergenza di salute pubblica e nei laboratori di tutto il mondo si stanno cercando soluzioni efficaci. Allo stesso tempo non si deve abbassare la guardia nei confronti delle infezioni virali di oggi e di domani. Non solo, infatti, per molti virus non esistono ancora soluzioni efficaci - come l’HIV e l’epatite B - ma con la globalizzazione e il crescente impatto dell’uomo sull’ambiente aumenta il rischio che emergano nuovi patogeni nell’uomo e cresce la possibilità che virus noti si diffondano in nuove aree geografiche.

La ricerca
I ricercatori del San Raffaele studiano l’azione del sistema immunitario contro virus pericolosi come quelli responsabili di epatite B, epatite C, AIDS, SARS o ZIKA e cercano di comprendere le strategie adattive che questi virus hanno sviluppato per sfuggirgli. Ciò è possibile anche grazie all’impiego di tecnologie di imaging avanzate come la microscopia intravitale, che permette di vedere il sistema immunitario in azione in tempo reale. Parallelamente all’impegno sulle malattie virali, c’è la ricerca nel campo delle infezioni batteriche, soprattutto per la messa a punto di nuove strategie diagnostiche e di intervento precoce, che hanno l’obiettivo primario di riconoscere i ceppi batterici resistenti e isolarli in modo tempestivo.

Chi si occupa di malattie infettive al San Raffaele
La ricerca sui meccanismi di trasmissione delle malattie infettive e sull’azione del sistema immunitario è coordinata dalla divisione di Immunologia, Trapianti e Malattie Infettive. Le ricerche di laboratorio si interfacciano quotidianamente con l’attività di ricerca e pratica clinica che ha luogo nel reparto di malattie infettive dell’Ospedale San Raffaele, con sede a Turro. Lo scopo finale è insieme quello di chiarire le basi molecolari all’origine delle infezioni, ma anche definire nuove strategie teraputiche per i pazienti che ne sono affetti
Dai parkinsonismi alla SLA, dalle demenze - prima fra tutte l’Alzheimer - alla sclerosi multipla, dalle malattie cerebrovascolari a quelle neuromuscolari: sono numerose le patologie che colpiscono il sistema nervoso centrale e periferico. Molte di queste - è il caso delle malattie neurodegenerative - sono drammaticamente in crescita, anche a causa dell’aumento dell’età media. Sconfiggerle è una delle grandi sfide del nostro tempo: i progressi nel campo delle neuroscienze degli ultimi decenni sono stati enormi, ma ancora molta strada occorre fare per tradurre le nuove conoscenze in progresso medico. La ricerca di base sui meccanismi all’origine delle patologie del sistema nervoso centrale e periferico rimane fondamentale per lo sviluppo di nuove terapie, sia farmacologiche che cellulari e geniche, accanto ad approcci traslazionali e di ricerca clinica in grado di portare nuove soluzioni al letto del paziente.

La ricerca
L’Ospedale San Raffaele è da sempre in prima linea nella lotta alle malattie neurologiche e le sue ricerche affrontano temi come la capacità rigenerativa del cervello, l’utilizzo di biomateriali per la riparazione del sistema nervoso periferico, l’impiego di cellule staminali per il trattamento delle malattie neurodegenerative e muscolari e la genetica delle malattie neurologiche e psichiatriche. Centrale rimane anche lo studio di nuovi strumenti di imaging cerebrale, per svelare la progressione delle malattie e migliorarne la diagnosi precoce.

Chi si occupa di malattie neurologiche al San Raffaele
Al San Raffaele la ricerca in ambito neurologico è portata avanti su più livelli: da quello molecolare e cellulare a quello sistemico e cognitivo. A coordinare l’area c’è una divisione di ricerca dedicata - la divisione di Neuroscienze - e, al suo interno, l’Istituto di Neurologia Sperimentale, che racchiude le unità di ricerca più vicine al mondo clinico e traslazionale.